美国12岁小女孩 - 美国12岁小女孩关于广西地贫造血干细胞移植研究取得突破 破解供者来源世界难题

美国12岁小女孩 - 地中海贫血是一种遗传性的贫血病，在广西、广东等中国南方地区尤为常见。据统计，广西人群的地贫基因携带率平均超过20%。对于重型地贫患者，目前唯一能根治的方法就是造血干细胞移植。然而，过去这种治疗方法很大程度上依赖患者的同胞兄弟姐妹。如果同胞的配型完全相合，移植效果最好。但对于大多数患者来说，找到这样的“完美供者”非常困难。 为了破解这一难题，广西的研究团队开展了一项大规模临床研究，共纳入了823例重型地贫患者。其中，331例使用了同胞全相合供者，另外492例则使用了替代供者，包括非亲缘的全相合供者和亲缘的单倍型供者。整个研究中，移植相关的死亡率仅为4.4%，移植物被排斥或失败的比例也只有0.5%。研究结果显示，使用替代供者的患者，其2年总生存率和2年无事件生存率都非常高，与使用同胞全相合供者的患者相比，疗效十分接近，没有显著差异。美国12岁小女孩达到了国际领先水平。 通俗点说，这意味着，在没有同胞全相合供者的情况下，医生可以从非亲缘的志愿者库中找到全相合供者，或者使用患者父母或子女的单倍型供者，都能获得与同胞全相合移植几乎一样好的疗效。